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白泽专家论坛|各国细胞治疗产品如何走进患者?

从全球范围来看,CAR-T细胞治疗产品在血液肿瘤中的良好治疗效果和干细胞治疗产品在老年退行性疾病的进展都让细胞治疗产品成为“医学治疗新星”。小分子药物、大分子药物和细胞药物被认为是未来医学的3大支柱。

细胞治疗产品由于其“精准性”——为个人定制的特点,在法律法规的制定方面各个国家已经存在差别。在今天的《白泽专家论坛》上,药物转化体系许付总监就为我们分享了国内外关于细胞治疗政策的相关法律法规。我们选取了在细胞治疗领域发展比较迅速的包括美国、欧盟、日本和中国来进行分析。


许付总监讲解药物研发过程


我们可以看到在美国、欧盟和日本对于细胞治疗产品的管理分类、概念界定和产品类别都是有区别的。



在美国,细胞药物属于生物药和医疗器械;在欧盟是作为先进治疗产品,强调临床应用;在日本,属于再生医学产品进行管理,更加倾向于同源的细胞进行治疗;而在中国细胞治疗药物目前是按照药品的分类来进行界定。


虽然不同国家对于细胞治疗产品都有着不同的界定,但是在充分考虑了细胞药物的可及性和安全性之后,各个国家同样都制定了符合自己情况的细胞临床应用和申报的路径。


首当其中的就是美国。我们目前熟知的2款获批的CAR-T细胞产品都是在美国由FDA获批上市,这2款药物的分类都是PHS 351产品。美国将细胞、组织或基于细胞、组织的产品(human cells, tissues, or cellular or tissue-based products, HCT/Ps)属于人类组织和细胞类产品范畴 ,分为 PHS 351 产品与PHS 361 产品两大类管理,PHS351 产品由 FDA的生物制品评估研究中心(CBER)统一负责审批,PHS 361 产品可以在医院直接进行临床应用。


美国细胞治疗产品分类


欧盟的情况和美国类似,作为药品申报的话,则按照《先进技术治疗医学产品法规》(Regulation (EC) No. 1397/2007 on Advanced Therapy Medicinal Product)进行临床研究与申报,由欧洲药品管理局(EMA)负责审批和管理;二是遵循医院豁免条款,由医院决定对患者的治疗应用。


相对来说,目前我们国家的双轨制制度则和日本的政策有些类似,但是国情的不同也导致流程存在差别。日本将细胞治疗产品分为临床实验和临床研究。通过临床研究之后可以进行临床申报,作为药物申报上市,但是作为医疗技术只能在医院开展;如果是作为药品上市,则需要经过批准上市。厚生劳动省(MHLW)负责监管,药品和医疗器械管理局(PMDA)仅负责细胞加工设施的调查。


许付总监讲解日本药物审批流程


而中国在经历了多年的探索之后,也走出了一条独属于自己的细胞治疗产品道路。在2009年的时候我们将细胞治疗产品作为第三类生物治疗技术进行临床应用;在2015年,取消了第三类生物医疗技术,但是很多医院并没有严格执行,从而最终导致了“魏则西事件”的爆发;因此在2016年卫计委(现在的卫健委,后同)紧急叫停所有细胞药物的临床应用;同年卫计委召集各大医院及细胞治疗行业公司进行了详细的探讨,就细胞治疗相关内容进行了重新制定,最终在2017年底确定:细胞治疗产品作为药物申报,奠定了目前细胞药物的上市格局。



我国关于细胞治疗相关的法规、指南、刊物和行业规范


但是出于药物上市的周期,基本上都是5年、10年为单位,如果仅仅依靠药物上市来让患者接触到最新的药物,那么很多患者则可能错失治疗的良机。因此在2019年3月29日,卫健委同样发布了一份征求意见稿,希望让细胞治疗研究在通过医院和省级机构审批后进行临床应用。


总结来看,中国、美国、欧盟和日本的政策都倾向于在推动药物的标准化、规范化的同时(细胞治疗产品药品化),可以有一个更好的渠道让更多的患者可以接触到这一先进的治疗技术(通过医院来开展作为一个互补的措施),但是鉴于国情不同,每个国家也都有自己的处理方式。


同时,细胞治疗药物也只有在政策的引导和规范下,才能让更多患者获益。而在国内新近政策的引导下,也有越来越多的细胞治疗公司进入临床,开启临床实验,和患者见面。

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